由特拉维夫大学领导的一项广泛的国际研究发现，一种已被 FDA 授予孤儿药称号的用于未来治疗罕见发育障碍的实验药物也可以治疗与自闭症、智力障碍和阿尔茨海默氏病有关的各种症状。
实验药物 NAP 是在特拉维夫大学萨克勒医学院人类分子遗传学和生物化学系的 Illana Gozes 教授的实验室中发现的。近年来，美国食品和药物管理局授予该试验药物孤儿药称号和儿科罕见病称号，用于治疗一种称为 ADNP 综合征的罕见发育障碍，该疾病可引起多种症状，其中标志性特征是智力障碍和自闭症谱系紊乱。
在当前的研究中，由 Gozes 教授领导的一组研究人员开发了一种创新的实验室模型，发现 NAP 可以有效治疗 ADNP 综合征的广泛症状，这种症状是由 ADNP 基因突变引起的，而 ADNP 基因对大脑发育和保护脑细胞。先前的研究表明，ADNP 综合征与阿尔茨海默病和某些类型的智力障碍、发育迟缓和自闭症有关。
特拉维夫大学的技术商业公司 Ramot 提交了多项专利申请以保护该技术及其实施，并与 Gozes 教授合作筹集资金以资助进一步的临床研究。同样，Ramot 正在讨论与制药公司的商业合作。Ramot 首席执行官 Keren Primor Cohen 教授说：“我们对这一新发现感到兴奋，并相信这是一项突破性的技术，可以治疗广泛的孤儿疾病中的各种症状和残疾。”
这项研究是医学博士/博士的高潮。学生 Gideon Carmon 博士的博士研究加入了 Gozes 教授实验室的一组研究人员：Shlomo Sergovich 博士、Gal Hacohen-Kleiman、Inbar Ben-Horin-Hazak、Oxana Kapitansky 博士、Alexandra Lubincheva 博士和 Eliezer 博士吉拉迪。TAU 萨克勒医学院的 Moran Rubinstein 博士、Noam Shomron 教授和 Guy Shapira 以及特拉维夫大学 George S. Wise 生命科学学院的 Metsada Pasmanik Chor 博士进一步加入了该团队。来自捷克共和国、希腊、德国和加拿大的研究人员也参与其中。这篇文章发表在《生物精神病学》杂志上。
Gozes 教授解释说，“事实上，NAP 包含正常 ADNP 蛋白的一小段。我们之前发现，使用 NAP 进行治疗可以纠正实验室试管中患有 ADNP 综合征的人类神经细胞的功能。在这项研究中，我们试图使用具有最有害突变的模型来检查 NAP 在治疗综合症各个方面的功效，这使我们能够观察大脑发育并促进行为问题的补救。”